原标题:中国科学家率先在基因编辑灵长类动物模型取得重大突破 | “Meet 35”
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“你看这只小猴,像不像一个人类的自闭症的患者?”5月23日,云南省灵长类生物医学重点实验室季维智团队的研究员陈永昌指着视频里的一只猴子向云南网记者问道。

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为治愈人类自闭症“创造”“自闭猴”

十年前,人工智能还被叫做模式识别,中本聪也才刚刚提出区块链概念。现如今,人类发现了石墨烯的新制法,利用
CRISPR-Cas9
战胜了过去不可治愈的病症,甚至发射了可回收的运载火箭。然而,这些在十年前可能连想都不敢想。

在他播放的视频里,记者看到有两只小猴子呆在育婴箱里,左边的一只始终蹲在角落里,非常安静。而右边的一只则对很多东西都感到好奇,不时摸这摸那,上蹿下跳,十分活泼。

科学家们的薪火不断传承,推动着社会的车轮向前跃进,最终造就了美好生活。其实今天的我们和十年前是一样的,仍无法预测科技会发展成什么样子。然而,这份未知和神秘也正是科技的独特魅力。

陈永昌告诉记者,左边的这一只小猴子存在社交和认知障碍,跟人类自闭症患者有类似的表现,是他们团队“创造”出来的一只“自闭猴”,而右边的是一只正常的猴子。

我们依然会继续畅想,今后的生活会是怎样。憧憬明天对于任何人来说都是前进的动力,维克多雨果曾说过,美高梅国际平台 ,“没有什么比梦想更能创造未来。”

“我们通过基因编辑技术,让食蟹猴的基因发生突变,从而获得了一种叫瑞特综合征的猴模型。目前有5只这样的猴子。”陈永昌说,“虽然瑞特综合征跟自闭症有所区别,但是患者早期表现出大部分自闭症患者的特点。针对这些‘自闭猴’,我们可以开发治疗药物,探索治疗方法,为治愈人类自闭症患者带来希望。”

例如,在攻克人类疾病上,人们从未放弃过治愈所有疾病的可能,并以前所未有的行动力在创造新的机会。比如,中国科学院院士、昆明理工大学灵长类转化医学研究院院长季维智。

今年5月18日,这些“自闭猴”还登上了国际顶级期刊《细胞》。

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首次利用非人灵长类研究瑞特综合征

图 |
季维智(来源:中国科学院学部官网)

陈永昌介绍,瑞特综合征会导致人类男性胎儿在胚胎期流产,而患该病的女孩在出生后6-18个月开始表现语言能力丧失、社交和认知障碍、运动能力异常等综合症状。“这种疾病的病因是X染色体上的一种叫做MECP2的基因发生突变导致的,目前没有药物能够进行治疗。一般来说,要想开展对于治疗这项疾病的研究与治疗,首先要从动物身上开始实验,但是又缺乏理想的动物模型。”陈永昌解释称,以小白鼠为例,因为与人类临床患者存在很大的差异,难以利用这些模型推动致病机理研究深入了解及新的治疗方法的研发。而非人灵长类与人类具有高度相似的遗传背景及大脑结构,是这类疾病最理想的实验动物。

他在从事灵长类生殖发育生物学的研究中,率先在基因编辑灵长类动物模型取得重大突破,并利用猴模型解决了其它动物模型无法回答的问题。他首次实现了猴胚胎干细胞嵌合体,证明了灵长类胚胎干细胞的多能性,使我国在非人灵长类靶向基因修饰的研究,居于世界领先水平。

陈永昌表示,这也是为什么他们团队选择用食蟹猴来进行试验的原因。“试验证明,基因突变的小猴表现出非常类似人类自闭症临床患者的一系列病理和行为学特征,如雌性动物存在睡眠障碍、主动社交显着减少、刻板行为增加等等。”

灵长类动物与人类的基因具有高度相似性,以灵长类动物作为模式动物开展的疾病病理学研究对人类疾病研究及临床治疗开发具有重要指导意义。因此,灵长类动物就仿佛是一面“镜子”,通过它们,科学家可以了解到人类相关的遗传信息和病理学信息。

“这也是首次利用非人灵长类对RTT从行为模式、病理发生及其机制的较系统研究,不仅证明非人灵长类在神经系统疾病研究较啮齿类有无法比拟的优势,而且对未来更深入地开展RTT发病机理研究和治疗将产生深刻影响。”季维智告诉记者,目前,实验室的团队正在与包括云南省第一人民医院在内的省内外多家医院商讨合作,准备开展临床试验,在深入理解致病机理后,可以开发出治疗这类自闭症的药物,造福人类患者。

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